Opportunities and challenges of an innovative payment model for Advanced Therapy Medicinal Products in Sweden -A hypothetical example in the treatment of β-thalassemia

Avancerade läkemedelsterapier (ATMP) kommer att innebära ett paradigmskifte inom hälso- och sjukvården, då dessa läkemedel har stor potential för att förebygga och behandla ofta livshotande sjukdomar. Det finns två egenskaper hos ATMP som innebär potentiella utmaningar för det nuvarande systemet för finansiering, prissättning och återbetalning av läkemedel. För det första, eftersom ATMP ofta är engångsbehandlingar med livslånga fördelar, så innebär detta att värden som realiseras över en lång tid ska betalas på relativ kort sikt. Detta medför att inte ens väldigt kostnadseffektiva läkemedel kan finansieras med en traditionell betalningsmodell, på grund av en så kallad budgetbarriär. För det andra godkänns ofta ATMP med accelererade regulatoriska bedömningar, vilket är möjligt för sällsynta sjukdomar för vilka ingen behandling finns tillgänglig. Följaktligen finns det vid tidpunkten för godkännandet fortfarande osäkerheter om värdet av behandlingen, då det fulla värdet i klinisk praxis endast kan mätas flera år efter godkännandet. Transfusionsberoende ß-talassemi, är en ärftlig blodsjukdom. Nuvarande behandling innebär livslånga blodtransfusioner och järnkeleringsbehandling, som kan uppgå till 300 000 kronor årligen och innebära betydande nedsättning i den hälsorelaterade livskvaliteten. I den här rapporten diskuterar vi ett hypotetiskt exempel på en engångsbehandling som förväntas ge betydande livslånga vinster, och som uppfyller de två typiska egenskaperna för ATMP; ”budgetbarriären” och osäkerhet kring det fulla värdet av behandlingen. Syftet är att diskutera möjligheter och utmaningar med en innovativ betalningsmodell för en ATMP i Sverige genom att använda behandling av ß-talassemi som ett exempel. Den föreslagna utfallsbaserade betalningsmodellen inkluderar en initial betalning på en femtedel av priset och ytterligare fyra årliga delbetalningar, vilka betalas beroende på patienternas behandlings¬svar mätt genom transfusionsoberoende. Den föreslagna betalningsmodellen för har flera attraktiva funktioner som bidrar till att lösa de utmaningar som ATMP ofta står inför. Modellen gör det möjligt för betalaren och tillverkaren att dela risken och osäkerheten kring behandlingssvaret, både i andelen som svarar och hur länge de svarar. Det föreslagna utfallsmåttet, transfusionsoberoende, speglar sannolikt väl värdet på behandlingen, är enkelt att mäta och är förknippat med en låg administrativ kostnad. Den föreslagna betalningsmodellen minskar dessutom budgetbarriären genom att fördela betalningarna över fem år. ATMP utvecklas oftast för små patientpopulationer, men den potentiella budgetpåverkan av de aggregerade patientpopulationerna är omfattande. I Sverige skulle mer flexibla budgetar och ytterligare finansiering från staten för nya innovativa behandlingar kunna bidra till att minska budgetbarriären som regionerna står inför vid införandet av ATMP.