En ny modell för utvärdering, införande och ersättning av nya terapier mot sällsynta diagnoser

Läkemedelsmarknaden är under stor förändring och går mot fler särläkemedel, gen- och cellterapier, ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) och precisionsmedicin. Det leder till nya utmaningar för etablerade metoder för värdering och finansiering av läkemedel. Värdebaserad prissättning innebär att vi måste förstå värdet av den nya terapin och idag är det framför allt minskade kostnader och ökad QALY som förväntas fånga värdet. Brister i QALY måttet som en spegling av patientnyttan har diskuterats sedan länge. I denna rapport diskuteras nya metoder och vägar för att modifiera nuvarande beräknings- och värderingsgrunder för särläkemedel i Sverige för att bättre spegla försäkringstagarnas, skattebetalarnas och potentiella patienters betalningsvilja för nya innovativa särläkemedel. Författaren menar att värderingen av hälsorelaterad nytta för olika svårighetsgrader bör revideras för alla utvärderade terapier så att den blir förenlig med ekonomisk teori och så att den baseras på individuella preferenser. Den internationella diskussionen om ”Värdeblomman” och vilka attribut som ska tilldelas värde utan att dubbelräkning sker måste omfatta även Sverige och våra svenska HTA organisationer. HTA värderingen av särläkemedel bör ske i flera steg med syfte att inte fördröja processen med värderingen. Det är samma tankar som har slagit igenom i den regulatoriska processen där bedömningen av säkerhet och effekt också sker i flera steg. En möjlig väg är att tillämpa former av ordnat införande med villkorad betalning. Betalningen utfaller då olika etappmål uppnåtts, d v s någon form av utfallsbaserad ersättning.