Värdebaserad prissättning av läkemedel – Teori, evidens och utmaningar

Värdebaserad prissättning (VBP) innebär att läkemedel prissätts primärt, men inte enbart, baserat på det upplevda eller uppskattade värdet av en produkt eller tjänst till kunden (samhället) istället för baserat på kostnaden för produkten eller pris i andra länder. Syftet med denna rapport är att ge en beskrivning av vad VBP är och hur det fungerar samt utmaningar för VBP i och med introduktionen av nya typer av behandlingar som precisionsmedicin och avancerade terapiläkemedel (ATMP). VBP skapar incitament för läkemedelsföretagen att ta fram behandlingar som samhället värderar samtidigt som principen säkerställer att samhället inte betalar mer än vad det är värt. Den bidrar på så sätt både till effektiv allokering av resurser på den nuvarande marknaden (statisk effektivitet) och till att skapa korrekta incitament för hur resurser bör användas för att ta fram produkter för den framtida marknaden (dynamisk effektivitet). Enligt ekonomisk teori motsvarar värde vad individer är villiga att betala, och därmed uppoffra, för att få något. Inom hälsoekonomin har värde kommit att likställas med hälsovinster samt kostnadsbesparingar. Hälsovinster mäts som kvalitetsjusterade levnadsår (QALYs) vilket innebär att värde för hälsa inkluderar vinster i livskvalitet och överlevnad. Med de nya typerna av behandling (precisionsmedicin och ATMP) har det väckts en debatt kring QALY-måttet då detta inte tar hänsyn till andra viktiga värdeattribut av hälso- och sjukvårdsåtgärder, såsom till exempel värdet av att veta, värdet av hopp och försäkringsvärde. Det finns också en debatt kring vilka kostnadsbesparingar som ska ingå i den hälsoekonomiska analysen. De svenska beslutsfattarna tillämpar ett samhällsperspektiv, men sedan 2015 tillämpar TLV ett snävare samhällsperspektiv utan produktionsbortfall i syfte att vara förenligt med de etiska riktlinjerna. Detta har dock nyligen fått kritik från Riksrevisionen för otydlighet i tillämpningen av samhällsperspektivet då detta avviker från den vedertagna nationalekonomiska definitionen. En viktig princip för en transparant process inom HTA (Health Technology Assessment) är att den hälsoekonomiska utvärderingen görs utifrån vedertagen teori och metod och att andra etiska och politiska bedömningar sker separat i samband med att beslutsfattaren tar ställning till om behandlingen ska godkännas för subvention eller ej. Då beslutsfattaren (t ex Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, och Nya Terapier (NT)-rådet) ska ta ställning till vad som är att betrakta som kostnadseffektivt tas hänsyn till den hälsoekonomiska utvärderingen men också till andra politiska ställningstaganden i enlighet med etiska riktlinjer för prioritering. Faktorer som sjukdomens svårighetsgrad, sällsynthet, behandlingens effektstorlek, analysens osäkerhet samt behandlingens budgetpåverkan vägs in i bedömningen. De nya typerna av behandlingar (precisionsmedicin och ATMP) innebär nya utmaningar även för beslutsfattarens bedömning. Detta beror för det första på att de kan vara förknippade med värden som inte ingår i den traditionella hälsoekonomiska utvärderingen. Samtidigt finns det begränsat utrymme för myndigheterna att ge detta en vikt i beslutsfattandet. För det andra innebär de nya behandlingarna en ytterligare nivå av osäkerhet då det i flera fall handlar om (irreversibla) engångsbehandlingar med effekt långt in i framtiden. Slutligen är många av de nya behandlingarna förknippade med stora värden som ska betalas för under kort tid vilket kan skapa budgetproblem samt behov av betalningsmodeller och statlig medfinansiering. VBP är ett system för att allokera resurser i enlighet med behandlingens värde och därmed stimulera innovation av de behandlingar som har störst värde. En viktig princip för en transparant och enhetlig tillämpning av VBP är att den hälsoekonomiska utvärderingen baseras på ekonomisk teori och metodik, medan beslutsfattarens ställningstaganden görs separat med utgångspunkt i den hälsoekonomiska utvärderingen och andra faktorer enligt kriterier såsom de etiska riktlinjerna. De nya typerna av behandlingar (precisionsmedicin och ATMP) innebär nya utmaningar och kan skapa ett behov av att utveckla nya metoder för den hälsoekonomiska analysen och nya kriterier för beslutsfattarens bedömning i syfte att bibehålla en modell som förmår upprätthålla sitt syfte att allokera resurser till och stimulera innovation av behandlingar med störst värde för samhället.