What doesn't work with phase IV studies? A real experience from an ethics committee

Gli studi di fase IV sono condotti nella pratica clinica corrente per estendere la conoscenza sulla efficacia e la sicurezza di un farmaco già approvato per l’immissione in commercio. Eseguiti sia nelle strutture ospedaliere che sul territorio, essi possono essere distinti in sperimentazioni cliniche di fase IV e studi di farmacovigilanza. In Italia si conosce poco riguardo a loro caratteristiche quali la percentuale di studi osservazionali, la numerosità campionaria e l’importanza della ricerca non sponsorizzata. Al fine di investigare questi ed altri aspetti, abbiamo analizzato 1.881 protocolli di studio presentati al Comitato Etico di un grande ospedale universitario nel decennio 1999-2008. Circa tre quarti dei 188 (10%) studi di fase IV erano sperimentazioni cliniche controllate, il 48,4% aveva un farmaco attivo come trattamento del gruppo di controllo e il 16% un placebo; solo l’8,5% degli studi era stato presentato come ricerca osservazionale. La maggior parte degli studi di fase IV potrebbe essere classificata come studi di fase IIIb. La numerosità campionaria mediana degli studi di fase IV era pari a 200 pazienti, mentre negli studi di fase III la mediana era 360 pazienti: ciò è in contrasto con la letteratura che riporta gli studi di fase IV come studi su larga scala.